在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
股票怎么看一个公司的业绩:好用的手机股票交易软件-期货业大消息！年度“大考”最新修订
怎么融资杠杆炒股:实盘杠杆配资平台-9连板西藏旅游：如后续股票交易进一步出现重大异常 公司将依规申请停牌核查
股票分红在app哪里看:股票公司分红怎么分-慈善生涯最多的一回！巴菲特创纪录捐赠60亿美元伯克希尔股票
武汉股票配资公司:换手率股票软件app-人民日报评论：英伟达 让我怎么相信你？
在手机买股票怎么开户:能加杠杆的炒股软件-自称面对较大身心压力 知名量化创始人清盘 公司最新回应
怎么炒股买股票:股票怎样在手机上开户流程-洪灏“闪辞”华福国际CEO 公司回应：尊重个人职业决定并将在相关领域继续合作
第一证券提示：文章来自网络，不代表本站观点。
今日A股V型反弹，TMT行业探底回升。芯片50ETF（516920）探底回升，尾盘翻红收涨0.92%，资金连续涌入，近2...
界面新闻记者|孙艺真一揽子金融政策支持稳市场稳预期，A股、港股主要指数今日全线高开，早盘维持涨势。5...
记者辛圆据交通运输部网站周三发布消息，交通运输部办公厅、国家发展改革委办公厅、财政部办公厅印发《202...
3月24日，香雪制药（300147.SZ）公告称，公司及相关当事人收到中国证监会广东监管局的《行政处罚事先告知书》。香雪...
4月11日，根据中国证券监督管理委员会江苏监管局发布的行政处罚决定书，颜惠敏因内幕交易“同力日升”而被处罚。公告...
宏观要闻市场监管总局发布《公平竞争审查条例实施办法》市场监管总局发布《公平竞争审查条例实施办法》，将于4...
